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进行性肌营养不良症是一组遗传性骨骼肌退行性疾病。病理上主要以骨骼肌纤维变性、坏死为特征。临床上主要以缓慢进行性肌肉萎缩和肌无力为特征。有些类型还可能涉及心脏、骨骼系统。症状通常在3-5岁之间开始出现,随着时间的推移病情恶化,在9-12岁之间出现进行性瘫痪,甚至超过20岁;全世界有很多,全世界大约每 3,600 名男婴中就有一名患有 DMD,而且这个数字还在上升。